Գենային թերապիան ստիպում է BioViva- ի գործադիր տնօրեն Էլիզաբեթ Փարիշին `ավելի երիտասարդ, Blunter և վճռական

Էլիզաբեթ Պարրիշ, Bioviva- ի գլխավոր գործադիր տնօրեն և ծովախոզուկ, հայտարարեց այսօր որ նա դարձել է գենաթերապիայով հաջողությամբ երիտասարդացած առաջին մարդը: Օգտագործելով երկու գույքային գործընթաց ՝ Parrish- ը պնդում է, որ փոխել է երկու տասնամյակ արժողությամբ telomere կրճատումը, գործընթաց, որը հանգեցնում է կենդանի էակների ճնշող մեծամասնության բջիջների կրկնօրինակման քայքայմանը: Telomere- ի միավորները, որոնք չափվում են սպիտակ արյան բջիջների միջոցով, ցույց են տալիս, որ Parrish- ը, ով 44 տարեկան էր սեպտեմբերին, դանդաղեցրել է բջջային գործընթացը, շատ գիտնականների կարծիքով ՝ դա ծերացման հիմնական պատճառներից մեկն է:



Դա այսօր մեծ օր է դարձնում Էլիզաբեթ Փարիշի համար: Նա հրապարակայնորեն հայտարարում է այն հիվանդության հավանական բուժման մասին, որը վախենում էր, որ իրեն կսպանի: Timeամանակ:

Parrish- ը դարձել է կենսազնման շարժման առաջատար լույսերից մեկը `հրաժարվելով ծերացումը տեսնել որպես կյանքի հիմնարար փաստ: Նա նկարագրեց իր խիստ փորձարարական գենի և բջջային թերապիաները որպես բուժում, որը ուղղված էր համաճարակի դեմ, որը երբեմն կոչվում էր արծաթե ցունամի: Նա շատ պարզ ասաց, որ իր համար տարիքն ախտորոշում է: Այն, ինչ նա միշտ չէ, որ պարզ է արել, և, կարծես, ակտիվորեն խուսափում է անդրադառնալուց, իր աշխատանքի բարոյական, հասարակական և նույնիսկ բժշկական ճյուղերն են: Նաև գիտությունը:



Այս շաբաթվա սկզբին նա խոսեց Հակադարձ սեփական հիվանդի զրո դառնալու, մարդու բջիջները համակարգիչների նման լինելու մասին և ինչու է արդարացված խուսափել FDA- ից:



«Այնքան ակնհայտ կդառնա, թե ինչու մենք չկարողացանք« բուժել »ծերացման հիվանդությունները, որովհետև այսքան ժամանակ մենք բուժում էինք ախտանիշները», - Inverse.Bioviva-Sciences.com- ի հետ զրույցում ասաց Parrish- ը:

Ի՞նչը ձեզ ստիպեց հասկանալ, որ ծերացումը հիվանդություն է, այլ ոչ թե նորմալ գործընթաց:

Ես իսկապես ներգրավվել էի մանկության հիվանդությունը բուժելու համար, ուստի ես լիովին պատրաստ չէի պարզել, որ կենսաբանական ծերացումը իրականում հիվանդություն էր: Ես գնացի մի շատ կարևոր համաժողովի, որը փոխեց միտքս. Ես հայտնվեցի Քեմբրիջում, Միացյալ Թագավորություն, SENS (Strategies for Engineered Negligible Senescence) համաժողովում և ինձ շատ հետաքրքրեց այն գաղափարը, որ գուցե կենսաբանական ծերացումը ինքնին հիվանդություն է: Դրանից հետո ես ժամանակ գտա խոսելու շատ հետազոտողների հետ և պարզեցի, որ մանկական հիվանդության որոշ դրդապատճառներ իրականում արագացնում էին ծերացումը:



Դա, անկասկած, փոփոխություն է այն հարցում, թե ինչպես ենք մենք մտածում ծերացման մասին:

Ես հիմնականում ստիպված էի փոխել իմ մտածողությունը ՝ հասկանալու համար, որ մարմնի բջիջները շատ նման են համակարգչի, և այն բաները, որոնք նրանք ծրագրավորված են անել, ի վերջո, ժամանակի ընթացքում մեծ վնասներ են կրում: Որոշ մարդիկ այդ վնասը ստանում են պատանեկան տարիքում. այսինքն ՝ որոշ մարդկանց մոտ կան ծրագրավորման խնդիրներ ՝ գենետիկական խնդիրներ: Որոշ մարդիկ նրանց հետ են ծնվում: Բայց մենք բոլորս կուտակում ենք այդ վնասը, որը, ի վերջո, կհանգեցնի ծերացող հիվանդության ախտանիշների և կսպանի մեզ:

Շրջանակված այդ ճանապարհով ՝ դա շատ ավելի վախեցնող խնդիր է թվում, քան գործ ունենալ այն հիվանդությունների հետ, որոնց մասին մենք արդեն գիտենք:



Խնդիրը, կարծում եմ, շատ ավելի հեշտ կլինի լուծել. Իրականում դա էր բոլորին Խնդիրը: Դա որբ հիվանդություն չէր, երեխաների փոքր ենթաբազմություն չէր: Իրականում բոլորը հիվանդություն ունեն: Դա բնորոշ է մեր ես-ին: Այդ պահին ես իսկապես մոբիլիզացվեցի: Ինչ-որ իմաստով դա ավելի մեծ խնդիր էր, բայց կարծես թե ավելի հեշտ էր լուծվում:

Ինչպե՞ս եք նախատեսում ուսումնասիրել ծերացման հիվանդությունը:

Ես կարծում էի, որ ամենակարևոր բաներից մեկը, որ մենք պետք է անեինք, մարդկային տվյալների հավաքագրումն սկսելն էր: Թվում էր, թե դա այն էր, ինչ մեզ պակասում էր. մենք նստած էինք մկնիկի բոլոր տեսակի տվյալների վրա ՝ մի շարք հիվանդությունների համար, որոնք իրականում իսկապես լավ տեսք ունեին: Կարծում եմ ՝ մենք մկների մոտ հարյուր անգամ բուժել ենք քաղցկեղը: Մենք հետ ենք շրջել աթերոսկլերոտիկ տախտակներից: Մենք շրջել ենք կենսաբանական ծերացումը տելոմերազի ինդուկցորների միջոցով: Մենք այն պարզապես չէինք օգտագործում մարդկանց մեջ: Այսպիսով, անվտանգության տվյալները ստանալու համար ես որոշեցի, որ հետևելու եմ դրանցից: Ես նրանց ապացուցելով կապացուցեի, որ նրանք ապահով են:

Այսպիսով, դուք համբերատար եք զրո:

Ես համբերատար եմ զրո:

Անցյալ տարի դու գնաց Կոլումբիա անցնելու ձեր BioViva գենաթերապիայի բուժման առաջին փուլը: Դա հսկայական ռիսկ էր:

Բայց ապրող շատ ռիսկային է, և դուք երաշխավորված եք մահանալ այս հիվանդություններից: Եթե ​​մենք կարողանանք օգտագործել այս մեթոդները վերջնական փուլում գտնվող հիվանդների մոտ ՝ սրտացավ խնամքի սցենարների համար հիվանդներ, և սկսենք լավ արդյունքներ ստանալ, մենք կարող ենք դրանք տեղափոխել հիվանդների, ովքեր այդքան կարևոր վիճակում չեն, ապա կարող ենք դրանք հետ տեղափոխել կանխարգելիչ բժշկություն, իսկ հետո մենք իսկապես ինչ-որ բան ունենալ Մենք կունենանք ծախսերի խնայող միջոցառումներ, մենք իրականում կփրկենք կյանքեր, նախքան մարդիկ հիվանդանան: Ես, ինձ հիանալի եմ զգում, և դրա վերաբերյալ որոշ տվյալներ շուտով կհրապարակենք, քան ավելի ուշ:

Ձեր կարծիքով, ինչու՞ են այդքան շատ խոչընդոտներ մարդու ծերացման դեմ գենաթերապիայի փորձարկման համար:

Խոչընդոտները կարգավորող շրջանակներում են: Այս պահին, իրոք, պայքար չի սկսվում ասել, որ ԱՄՆ FDA- ն և այլ երկրներ խեղդել են նորարարությունը: Դա պարզապես ակնհայտ է: Դա չափազանց շատ փաստաթղթաշրջանառություն է, չափազանց հեռահար է, ԱՄՆ FDA- ի միջոցով անցնելու ծախսերը չափազանց մեծ են: Եվ այս պահին որևէ պատճառ չկա, որ մենք պետք է անվտանգությունն ու արդյունավետությունը խառնենք ավելի քան 1 միլիարդ դոլար գնի հետ: Այդ երկուսը միասին գնալու կարիք չունեն: Մենք պետք է պարզենք, թե ինչպես արդյունավետորեն հանրությանը հասցնել թերապևտիկա, որը կարող է կյանք խնայել:

Դա տեղի չի ունենա, քանի դեռ չեք համոզել FDA- ին, որ ծերացումը իրականում հիվանդություն է:

Այստեղ ՝ տանը, մենք պարզապես չենք կարող բավական արագ շարժվել հիվանդների համար: Մենք օրական կորցնում ենք ավելի քան 100,000 մարդ կենսաբանական ծերացման պատճառով: Մենք դրան իրականում չենք վերաբերվում ինչպես այն աղետին, ինչպիսին կա: Էբոլան եկավ և սպանեց շատ մարդկանց: Դա մեծ ողբերգություն է: Բայց դա ոչ մի տեղ չի սպանել այն մարդկանց քանակի մոտ, ովքեր ամեն ամիս մահանում են կենսաբանական ծերացման արդյունքում:

Իրականում, եթե դուք սկսեք նայել դրան և դուրս հանել այդ թվերը, մի քանի ամիսների ընթացքում միլիոնավոր մարդիկ մահանում են: Մենք պարզապես կարծում ենք, որ այս գործընթացը շատ նորմալ է, բայց իրականում դա շատ ծախսատար գործընթաց է: Դա էապես կխոչընդոտի մեր ապագային: Արծաթե ցունամին արդեն հարվածել է արդյունաբերական երկրներին և պատրաստվում է հարվածել ամբողջ Երկրին:

Ինչպե՞ս կհամոզեք FDA- ին, որ այժմ դրանում ներդրումներ կատարելը ավելի լավ գաղափար է, քան հետագայում դրա համար վճարելը:

Երկրի վրա, մինչև 2020 թվականը, 65-ից բարձր մարդիկ ավելի շատ կլինեն, քան 5 տարեկանից ցածր: Այսպիսով, 5 տարեկանները դառնում են 5, հետո 25, հետո 35 ՝ նրանք դառնում են աշխատուժ, մինչդեռ 65 տարեկանները կենսաթոշակառու են և գտնվում են 20, 30, 40 տարվա անհրաժեշտ արագացված առողջապահության անմիջական վտանգի տակ: Այնպես որ, իրոք, չի ստացվում: Մենք իրականում գտնվում ենք մի կետում, որտեղ դա ոչ միայն նորաձեւ է: Դա ունայնության խնդիր չէ: Դա ինչպե՞ս փրկենք տնտեսությունները: Ինչպե՞ս մենք մարդկանց ավելի երկար աշխատենք: Ինչպե՞ս խնայել տրիլիոնավոր դոլարներ, որոնք մենք ծախսում ենք յուրաքանչյուր չորս տարին մեկ խոշոր հիվանդությունների (որոնք հանգեցրել են) վրա ՝ առանց բուժման: Կառավարությունը, ձեր գործատուն, դուք եք, բոլորը այնքան շատ գումար են խնայում մեղմացնելով այդ հիվանդությունները, որ այս տեսակի տեխնոլոգիան հետ պահելու հիմք չկա:

Եթե ​​դա իրականում տեղի ունենա. բոլորը պատրաստվում են հավասար հասանելիություն ունենալ այս տեսակի բուժումներին:

Այո, բացարձակապես: Դա տեղի կունենա շատ նման համակարգիչներին կամ բջջային հեռախոսներին: Սկզբում տեխնոլոգիան շատ թանկ է, քանի որ նոր է: Սկզբից նման է սուպերհամակարգիչ կառուցելուն, իսկ հետո ի վերջո բոլորը ստանում են iPhone: Ձեր կյանքում, երբ դրան եք նայում, երբեք չեք հիշում, որ առանց iPhone- ի եք ապրել: Իհարկե, դուք ավելի լավ iPhone եք սիրում, քան կցանկանայիք, եթե ստիպված լինեիք վճարել առաջին գերհամակարգչի համար, քանի որ ձեր iPhone- ը շատ ավելի կանխատեսելի է, քան գերհամակարգիչը: Բայց դա այն է մոդելը , և մենք այնտեղ կհասնենք հնարավորինս արագ ՝ ծախսերը իջեցնելու համար, որպեսզի բոլորը դրան հասանելի լինեն:

Մենք ստիպված ենք լինելու փոխել կենսաթոշակային տարիքը: Ո՞րն է այստեղ սահմանը:

Ես իսկապես չեմ ընկնում այդ տեսակի հարցերի մեջ: Իմ գործը մեղմացնել այն հիվանդությունները, որոնք մենք կարող ենք մեղմել: Երկրի վրա մանդատ ստեղծելու համար, որ հենց դա անենք, մենք պետք է առաջ շարժվենք: Եթե ​​մենք կարծում ենք, որ ինչ-որ բան ունենք, անբարոյական կլինի դրանով առաջ չընկնելը: Ինչքան մարդիկ կարող են ապրել, ես չգիտեմ, բայց ես ուզում եմ, որ նրանք ապրեն այնքան լավ և առողջ, որքան կարող են ապրել որքան հնարավոր է երկար: Դա լավ է հասարակության համար, դա լավ է տնտեսության համար, դա լավ է ձեզ և ինձ համար, և դա լավ է մեր մոլորակի ապագայի համար:

Խնդիր չի՞ առաջանա գտնել ձեր ուսումնասիրություններին մասնակցելու պատրաստ մարդիկ, եթե նրանք այդքան փորձարարական են:

Մենք կամավորների վերջ չունենք ՝ և՛ առողջ, և՛ հիվանդ: Որպես հիշեցում, ինչ վերաբերում է FDA- ին, վերջին 50 տարում նրանք իրենց ոսկու ստանդարտով անցել են շուկայից դուրս բերված 50 դեղամիջոց: Այդ դեղերից մի քանիսը իրականում վնասակար էին, եթե ոչ մահացու, հիվանդների համար: Մենք չենք կարող ձեւացնել, որ իրենց չափանիշը ինչ-որ մեկին անվտանգ է պահել: Սկզբնապես այնտեղ էր ՝ մարդկանց անվտանգությունը պահպանելու համար: Իրականում դա լավ չի կատարում: Դա, անշուշտ, ծառայում է մի նպատակի, երբ մենք ուզում ենք անվտանգություն և արդյունավետություն ունեցող թմրանյութեր, ուզում ենք հասարակությունը անվտանգ պահել, բայց ոչ այնքան, որ նրանք մահանան ՝ սպասելով բուժման:

Եթե ​​մարդկանց թույլ եք տալիս որ առանց փորձարարական բուժումների հասանելիության, ձեր անվտանգության և արդյունավետության կառավարումը ձախողվում է:

Այս հարցազրույցը խմբագրվել է համառոտության և պարզության համար: